Un nuovo importante passo per la cura della leucemia linfoblastica acuta pediatrica ad alto rischio. Monza e la Fondazione Tettamanti sono stati capofila per l’Italia dello studio internazionale Aieop-Bfm All 2017, pubblicato giovedì sul New England Journal of Medicine.
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, cento centri in otto Paesi
Lo studio ha coinvolto cento centri in otto Paesi e ha dimostrato che sostituire due cicli di chemioterapia intensiva con due cicli di immunoterapia con l’anticorpo monoclonale “blinatumomab” consente di quasi dimezzare le recidive, riducendo contemporaneamente gli effetti collaterali gravi associati ai trattamenti chemioterapici più aggressivi. Un risultato che apre nuove prospettive per i bambini e gli adolescenti maggiormente esposti al rischio di ricaduta.
«Il raggiungimento di questi risultati – commenta Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti – è stato possibile grazie al lavoro cooperativo dei centri delle Oncoematologie pediatriche (AIEOP) e al supporto del Centro di ricerca Tettamanti, che in Italia ha messo a disposizione di tutti i bambini con leucemia linfoblastica acuta analisi e trattamenti sempre più personalizzati, studi biologici e profilazioni genetiche di elevata complessità e valore prognostico».
Lo studio è stato condotto dal 2018 al 2023 dal gruppo cooperativo AIEOP-BFM ALL (sigle indicative di Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica-Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia).
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, insegnare al sistema immunitario ad attaccare la malattia
Obiettivo dello studio è stato quello di trovare il modo di insegnare al sistema immunitario ad attaccare la leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio e di utilizzarlo come alleato per contrastare la patologia leucemica nei bambini e negli adolescenti.
Un’impresa possibile come dimostrano i risultati dello studio.
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, nuove prospettive
Si è trattato di una lunga e complessa sperimentazione clinica internazionale in cui, nei pazienti ad alto rischio di ricaduta, due cicli di chemioterapia ad alta intensità sono stati confrontati con due cicli di immunoterapia. I risultati ottenuti hanno permesso di giungere alla solida conclusione che questa strategia può quasi dimezzare il numero delle recidive e ridurre significativamente gli effetti collaterali gravi della chemioterapia intensiva.
Lo studio apre nuove prospettive per i pazienti pediatrici con una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare e maggiormente esposta al rischio di ricaduta. In questi pazienti la necessità di prevenire la recidiva ha finora richiesto il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali.
Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tuttavia, circa un paziente su cinque rientra in una specifica categoria, denominata ad alto rischio perché presenta una probabilità più elevata di recidiva. Nello studio AIEOP-BFM ALL 2017 i ricercatori hanno valutato proprio, in questa categoria di bambini, la possibilità di sostituire una parte della chemioterapia più aggressiva con un trattamento immunoterapico mirato, utilizzando il farmaco blinatumomab.
Il blinatumomab è un farmaco che, allo scopo di contrastare la leucemia, sfrutta il sistema immunitario del paziente mettendo in contatto diretto i linfociti T, cellule fondamentali delle difese immunitarie, con le cellule leucemiche. Ciò consente alle cellule del sistema immunitario di riconoscere e distruggere più efficacemente le cellule tumorali.
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, il professor Andrea Biondi
«L’obiettivo di questo importante studio – prosegue Biondi – era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area “leucemia linfoblastica acuta” da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta».
Lo studio è stato sostenuto da: Deutsche Krebshilfe, Fondazione AIRC per Ricerca sul Cancro, Fondazione Maria Letizia Verga, Fondazione Tettamanti, Fondazione Città della Speranza, Israel Cancer Association, Chaim Association e Ministero della Salute della Repubblica Ceca.
