Un farmaco riproposto mostra un potenziale come nuovo trattamento per la malattia del motoneurone

Un recente studio ha scoperto che un farmaco tipicamente utilizzato per trattare l’ingrossamento della prostata e l’ipertensione arteriosa si è rivelato promettente come possibile nuovo trattamento per la malattia del motoneurone (MND).


Un gruppo di rare patologie note come malattia del motoneurone (MND) priva lentamente i malati della capacità di muovere i muscoli uccidendo i motoneuroni presenti nel loro corpo.

Gli esperti hanno dimostrato che la terazosina previene la morte dei motoneuroni aumentando la loro produzione di energia in test condotti su modelli di zebrafish, topi e cellule staminali.


Secondo i ricercatori, il farmaco potrebbe contribuire a rallentare l’avanzamento di una malattia che colpisce circa 5.000 persone nel Regno Unito. L’aspettativa di vita tipica dopo l’insorgenza dei sintomi è di tre anni.


Il gruppo sta iniziando uno studio di fattibilità per esaminare l’impatto del farmaco sui pazienti affetti da MND. Se si rivelerà efficace, si prevede di avviare un’indagine clinica completa.


Nonostante la causa esatta della morte dei motoneuroni sia ancora sconosciuta, gli scienziati sanno che la malattia inizia con un calo dell’energia prodotta da queste cellule.


Per trasmettere i comandi dal cervello ai muscoli, i motoneuroni devono generare energia. Quando l’energia è scarsa, è difficile trasmettere i messaggi e il movimento è ostacolato.


La generazione di energia dei motoneuroni è stata affrontata esplicitamente dai ricercatori dell’Università di Edimburgo, in collaborazione con i collaboratori dell’Università di Oxford, come potenziale approccio terapeutico per il trattamento della MND.


Il team intendeva verificare se la terazosina, che ha dimostrato di migliorare la generazione di energia in modelli di malattia di Parkinson e ictus, potesse anche proteggere i motoneuroni dalla MND.


Si sono concentrati sul PGK1, un enzima che è una molecola attiva nelle cellule ed è coinvolto nella produzione di energia.


I modelli di pesce zebrato di MND hanno dimostrato che l’aumento genetico dei livelli di PGK1 o la somministrazione di terazosina ai pesci per incrementare l’attività di PGK1 aumentano lo sviluppo dei motoneuroni.


In un modello murino di MND, la terazosina ha anche protetto i motoneuroni, aumentando la sopravvivenza e ritardando l’insorgenza della paralisi.